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Qui est Enobia Pharma inc.? Enobia Pharma inc. est une société fermée établie à Montréal, dont la mission première est la mise au point de médicaments destinés au traitement de maladies osseuses graves pour lesquelles il n'existe actuellement aucune pharmacothérapie approuvée. Le ENB 0040, qui est une drogue (médicament) expérimentale destinée au traitement de l'hypophosphatasie, est le principal programme de la Société. Découvrez leur site > www.enobia.com |
Robert Heft Président et Chef de la direction d'Enobia Message enregistré pour la Journée Mondiale des Maladies Rares 28 février 2010 |
Septembre 2010 Expert Panel à Würzburg (D)
Le laboratoire Enobia Pharma a organisé à Wüzburg (D), le 25/09/10 une rencontre d'experts regroupant des médecins et chercheurs européens dans le but de présenter les derniers résultats des essais cliniques sur l'homme et de faire le point sur le développement du médicament. Hypophosphatasie Europe y était également invitée > Découvrez les photos
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Mars 2010 Agence Européenne du Médicament à Londres
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| L'association oeuvre de façon très assidue aux côtés du laboratoire canadien Enobia pour soutenir ce projet de thérapie. L'association Hypophosphatasie Europe a participé au "Protocol Assistance" mis en place par l'Agence Européenne du Médicament (European Agency for the Evaluation of Medicinal Products - EMEA).
Un comité spécifique appelé Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) est chargé d'étudier les demandes déposées par des industriels du médicament concernant les maladies orphelines. Ce comité vient d'être saisi par Enobia qui souhaite entamer cette procédure par rapport au traitement concernant l'hypophosphatasie. Un comité d'experts scientifiques et médicaux s'est déjà penché sur le dossier et ce Comité souhaite compléter ce travail en prenant l'avis des malades. C'est grâce à l'implication d'Eurordis, association à laquelle nous adhérons au niveau européen depuis longtemps maintenant, que nous allons pouvoir être entendu ! Le contenu de la procédure est confidentiel mais Steve Ursprung (Président de l'association) a été nommé "expert" pour représenter les patients dans ce comité. Toute la procédure se faisant en anglais, il sera accompagné par le Dr Agnès Bloch-Zupan (Présidente du Comité Scientifique de l'association). Une nouvelle étape débute donc maintenant vers la concrétisation d'une commercialisation d'un médicament en Europe ! |
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Décembre 2009, un 1er français a participé aux essais thérapeutiques au Canada
Depuis 2006, l'association Hypophosphatasie Europe collabore étroitement avec le laboratoire Enobia. Grâce à ce travail fructueux, mais aussi grâce aux soutiens apportés par plusieurs médecins et chercheurs et à la demande de la famille, le laboratoire a accepté de faire participer un jeune garçon de 7 ans à un essai thérapeutique. Le 18 décembre 2009 ce jeune garçon partait avec ses parents pour 6 mois s'installer à Winnipeg dans le sud du Canada afin qu'il puisse rejoindre les 5 autres patients âgés de 4 à 10 ans. La cohorte totale de l'essai qui se déroule actuellement porte sur 12 enfants (6 au Canada + 6 aux USA). Nous sommes tous très contents que ce garçon, qui était membre d'Hypophosphatasie Europe à l'époque, ait pu dès à présent profiter des bienfaits de ce traitement encore expérimental à ce stade mais dont tous les résultats pour le moment semblent positifs. Ces avancées sont formidables pour tous les malades du monde entier car elles donnent de l'espoir à tous ! |
2008 - 2009 premiers essais sur l'homme du ENB-0040
Le ENB-0040 est une thérapie par remplacement enzymatique administrée par voie sous-cutanée qui inclut le domaine catalytique d'une forme de tissu-non-spécifique de phosphatase alcaline (TNSALP) fusionné avec un peptide breveté, utilisé pour cibler l'enzyme aux os.
Le ENB-0040 est conçu pour cibler directement la TNSALP aux os, afin de corriger le déficit enzymatique, ce qui pourrait entraîner la restauration du processus de minéralisation osseuse normal.
Le ENB-0040, qui a reçu en 2008 la désignation de médicament orphelin aux États-Unis ainsi qu'au sein de l'Union européenne et qui, en 2009, a été désigné pour une procédure d'examen accéléré, en est actuellement aux essais cliniques de phase II.
| Mai 2007 - Annonce mondiale des 1ers résultats positifs d'essais sur des souris |
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Le Professeur Millán (La Jolla, CA, USA), en collaboration avec le Docteur Whyte (St Louis, MO, USA) et les scientifiques d'Enobia Pharma, Inc. (Montréal, Canada) a présenté lors du colloque de Huningue des résultats sur la survie, la croissance normale sans anomalie squelettique ou dentaire, l'absence d'épilepsie et l'absence de perturbation de l'homéostasie du calcium, chez des souris KO ayant subi une thérapie de remplacement enzymatique dès leur naissance avec une forme génétiquement recombinée de la TNALP osseuse. > En savoir plus |
