En prévision de la Journée internationale des maladies rares, qui aura lieu la semaine prochaine, le Prof Michael Whyte, M.D., professeur de médecine, Pédiatrie et Génétique, et directeur médical/scientifique du Center for Metabolic Bone Disease and Molecular Research au Shriners Hospital for Children à St. Louis, au Missouri, et chercheur principal dans le cadre des essais cliniques de phase II réalisés avec le composé ENB-0040, présentera une mise à jour des données sur cette percée scientifique potentielle pour les patients atteints d'hypophosphatasie.

Cette présentation se fera le vendredi 25 février 2011, au Sanford-Burnham Medical Research Institute, à San Diego, en Californie, dans le cadre du deuxième symposium annuel consacré aux maladies rares. Cet événement mettra en lumière les caractéristiques du composé ENB-0040 et plusieurs autres nouvelles approches destinées au traitement de maladies rares; il rassemblera des scientifiques, des patients, des membres de la famille des patients et des représentants de groupes d'intérêts liés à ces maladies, qui discuteront de la manière de collaborer tous ensemble pour trouver des traitements pour les maladies rares. 

Deborah Sittig, qui a fondé l'organisme Soft Bones : The U.S. Hypophosphatasia Foundation après que son fils eut reçu un diagnostic d'hypophosphatasie, participera à l'événement; elle agira comme animatrice lors de la séance de questions-réponses à laquelle se prêteront les participants et les présentateurs. 

Les patients atteints d'hypophosphatasie et les membres de leur famille sont invités à s'inscrire à l'avance au symposium sur les maladies rares, en se rendant à l'adresse suivante :

www.sanfordburnham.org/rarediseasevideo.aspx

Des renseignements additionnels sur la manière d'accéder à la webémission et de poser des questions au Prof Whyte seront donnés lors du processus d'inscription.